Uprava za hranu i lijekove potpisala je prvi odobreni tretman genske terapije u Sjedinjenim Državama, očistivši novi medicinski put u zemlji.
"Ulazimo u novu granicu medicinskih inovacija sa sposobnošću reprogramiranja vlastitih stanica pacijenta da napadaju smrtonosni rak", kaže povjerenik FDA-e Scott Gottlieb u izjavi. "Nove tehnologije poput genske i stanične terapije uskraćuju potencijal preobrazbe medicine i stvaraju pregib u našoj sposobnosti liječenja, pa čak i izliječenja mnogih bolesti koje se ne mogu riješiti."
"Povijesna akcija", kako ju je FDA nazvao, odobrava liječenje lijeka Novartis za maloljetničku akutnu limfoblastičnu leukemiju, izvještava Jocelyn Kaiser za časopis Science . Za terapiju se imunološke T stanice uzimaju iz krvi osobe i modificiraju kako bi se dodao gen koji stvara protein koji privlači T stanice da napadaju stanice leukemije.
Za razliku od standardnih lijekova za kemoterapiju koji se daju mnogim pacijentima, ova metoda, koja se naziva CAR-T imunoterapijom, u osnovi stvara prilagođeni tretman za svakog pojedinca, izvještava Damian Garde za STAT News. Jednostruka doza liječenja, koju je njegov programer nazvao Kymriah, ostavila je 83 posto pacijenata bez karcinoma nakon tri mjeseca kliničkog ispitivanja.
Ali nisu sve dobre vijesti. Liječenje će koštati 475 000 dolara, izvještava Garde, što je, iako skupo, puno manje nego što su mnogi autsajderski promatrači očekivali. Pacijenti će morati putovati na jedno od 32 mjesta širom SAD-a kako bi im se T stanice izvadile i modificirale tijekom 22-dnevnog postupka. A kako izvještava Kaiser, nedostaci tijekom kliničkih ispitivanja već su postavili problem u nekim medicinskim centrima.
A zbog svih njegovih prednosti, ovaj tretman može imati zastrašujuće nuspojave, izvještava Beth Mole za Ars Technica. Najintenzivniji je sindrom otpuštanja citokina, kada imunološki sustav može preći u napad koji napada tijelo, uzrokujući upalu, zatajenje organa, napadaje, delirij, oticanje mozga i, u nekim slučajevima, čak i smrt. Zasad je Kymriah odobren za upotrebu samo osobama mlađim od 25 godina koji su već isprobali konvencionalnije liječenje leukemije i imali relaps.
Iako FDA to naziva genskom terapijom, neki stručnjaci doveli su u pitanje njihovu definiciju tog termina, piše Kristen Brown za Gizmodo . Neslaganje proizlazi iz činjenice da modificirani gen sam ne liječi ništa ili popravlja biološku manu. Umjesto toga, liječenje preusmjerava T stanicu za borbu protiv bolesti.
Uprkos tome, ovo posljednje odobrenje uzbudljiv je korak u borbi protiv raka. Prije ove odluke tretmani genskom terapijom prethodno su zadovoljili regulatorno odobrenje u Europi i Kini, izvještava Kaiser. Budući da genetičko uređivanje i dalje dobiva poteškoće u znanosti i medicini u SAD-u, vjerojatno će doći do daljnjih odobrenja, napominje Kaiser, uključujući moguće liječenje koje bi moglo izliječiti urođenu sljepoću.
