https://frosthead.com

Kako je Jean Bennett pronašao način liječenja nasljedne sljepoće u djece

Prije nego što je Jean Bennett pronašao način pomoću genske terapije za liječenje naslijeđene sljepoće u djece, ona je obnovila vid kod štenaca - od kojih dvojica sada žive s njom, "proganjajući vjeverice po dvorištu."

Posljednjih 30 godina Bennett, znanstvenik i liječnik na Medicinskom fakultetu Sveučilišta u Pennsylvaniji, bio je pionir u genskoj terapiji, tražeći način liječenja nasljednog oblika sljepoće s kojim se ljudi rađaju - tipa koji kada roditelji dobivaju vijest o kojoj im je rečeno da "ostave one šarene knjige u dječijoj sobi, nauče brajici i odvoje san o biciklu ili bavljenju sportom", kaže ona.

Kad su Bennett i njezin suprug Albert Maguire, retinalni kirurg, prvi put odlučili istražiti načine liječenja genetske sljepoće genskom terapijom 1990-ih, nisu imali pojma protiv čega se trude, objašnjava ona.

"Osjećali smo da bismo s porastom tehnologije, koja ljudima omogućuje kloniranje i manipuliranje DNK, i znanjem o tome koji su geni, mogli napraviti razliku. Bili smo vrlo naivni. Nismo znali sve prepreke, ali počeli smo ih rješavati jednu po jednu ", kako je Bennett rekao chefu koji je sa sjedištem u Baltimoru Spikeu Gjerde govorio na" Dugom razgovoru ", događaju koji je okupio više od dva desetaka mislilaca tokom osam sati relej dijaloga s dvije osobe o nadi za budućnost u zgradi Smithsonian Arts and Industries, 7. prosinca 2018. godine.

U prosincu 2017. genska terapija njezinog tima dobila je odobrenje FDA, utrla put ne samo liječenju nasljedne sljepoće, već i istraživačima da koriste gensku terapiju za liječenje mnogih više genetskih stanja. Prošlog prosinca lijek je odobren u Europskoj uniji. Na neki način, budućnost kojoj se nadala je konačno ovdje.

A što je točno izliječiti dijete od sljepoće?

"To je apsolutno neopisivo", kaže Bennett. "Svaki put kad vidim da se to događa, apsolutno me natjera da plačem."

Kako je Jean Bennett pronašao način liječenja nasljedne sljepoće u djece