Neki od najozbiljnijih medicinskih problema uzrokuju geni koji ne uspijevaju proizvesti potrebni protein ili ne proizvode promašenu verziju. Znanstvenici su već četvrt stoljeća shvatili da bi bilo moguće izliječiti takve uvjete zamjenom neispravnih gena onima koji rade ispravno. Naučili su kako pronaći dotične gene u zdravim stanicama i izrezati ih iz duljih proteza DNA. Naučili su kako uvesti „dobre“ gene u viruse koji će im služiti kao vektori; "cijela svrha virusa je umetanje njegove DNK u stanicu."
Do sada, barem, istraživači nisu bili u mogućnosti koristiti gensku terapiju za trajno izliječenje bolesti. Čitava stvar ispada mnogo složenija od prve misli. Čitav je napor pretrpio ozbiljne probleme, kad je tinejdžer umro tijekom ispitivanja genske terapije - očito od virusa, a ne od uvedenih gena. U stvari, Theodore Friedmann, pionir koji je 1972. napisao članak, neće koristiti frazu "genska terapija", preferirajući "prijenos gena" umjesto da opiše stanje trenutnih istraživanja.
Nedavno su timovi istraživača u Francuskoj i Sjedinjenim Državama izvijestili o malim uspjesima. U prvom, skupina je ispravila imunološki nedostatak kod dvoje novorođenčadi. U drugom su znanstvenici ubrizgavali viruse noseći potreban gen trojici ljudi s hemofilijom. Godinu dana kasnije, njih dvoje su proizveli faktor zgrušavanja krvi koji nedostaje hemofilijama.
U principu, genska terapija ima potencijal učiniti više od liječenja bolesti koje uključuju neispravne gene. Razmotrite bolesnike s koronarnom bolešću, stanje u kojem su žile djelomično blokirane tako da tkivo nizvodno od blokada ne dobije dovoljno krvi i samim tim dovoljno kisika. U takvim će slučajevima tijelo prirodno stvoriti više krvnih žila, kako bi osiguralo ono što je poznato kao kolateralna cirkulacija. Ali tijelo često ne može održati korak, a stanice izgladnjene kisikom stvaraju bol poznatu kao angina. Dodavanjem gena koji stvaraju angiogeni faktor rasta u tijelu može se ubrzati i povećati kolateralna cirkulacija.
Iz takve vrste poboljšanja, međutim, lagan je skok do uvođenja gena koji će poboljšati savršeno zdravo tijelo. Odjednom smo blizu eugenike, diskreditirane znanosti (nacisti su bili veliki vjernici) o poboljšanju pasmine - našoj vlastitoj.
Genska terapija ima ogroman potencijal i svakim danom se znanstvenici približavaju kako bi uspjeli s pacijentima. To će biti sjajan dan za puno ljudi.
