https://frosthead.com

Uređivanje gena CRISPR prvi put se koristi za liječenje pacijenta

Po prvi put su istraživači u zapadno kineskoj bolnici u gradu Chengdu u provinciji Sichuan ubrizgali pacijentu stanice modificirane pomoću tehnike uređivanja gena CRISPR-Cas9, izvještava David Cyranoski iz Naturea . To je rani korak u novo doba uređivanja gena, koje obećava revoluciju zdravlja, poljoprivrede, očuvanja i drugih područja biologije.

Povezani sadržaj

  • Uređivanje gena zametaka daje uvid u osnovnu ljudsku biologiju

CRISPR je tehnika uređivanja gena izvedena iz prirodnog imunološkog sustava koji se nalazi u raznim bakterijama, piše Sarah Zhang za Gizmodo . Ove vrste u svom genomu drže „galeriju skulptura“ virusne DNK kako bi ih prepoznali može li upasti u njihove stanice. Ako se otkrije DNK virusa, bakterija koristi enzime povezane s CRISPR (aka Cas) koji mogu pronaći invazivnu DNA virusa i precizno je iscijediti.

Istraživači su shvatili da, ako mogu pokazati Cas proteinima krišku ciljane DNK, enzimi će patrolirati genomom, istiskujući te bitove koda. Ova genijalna metoda omogućila im je otmicu sustava da precizno uređuje gene. Bakterija s najučinkovitijim uređajem za genetičko bolovanje zapravo je Streptococcus pyogenes, koji uzrokuje strep u grlu. Znanstvenici sada rade s CRISPR-Cas9 tehnikom kako bi pokušali izrezati genske sekvence koje uzrokuju genetske bolesti, a čak su je nedavno koristili i da djelomično obnove vida kod slijepih životinja.

U ovoj posljednjoj aplikaciji onkolog Lu You sa Sveučilišta Sichuan i njegov tim izolirali su specifičan skup T-stanica koje se bore protiv raka od pacijenta s agresivnim oblikom raka pluća. Te imunološke stanice trebaju napadati abnormalne stanice poput onih koje se nalaze u karcinomu, ali ne rade uvijek. Neki kancerozni tumori iskorištavaju PD-1 receptor T-stanica, koji isključuje imunološki odgovor. Dakle, istraživači su izrezali regiju DNA koja kodira PD-1 proteine ​​pomoću CRISPR-Cas9 sustava i uzgajali te modificirane T-stanice prije nego što su ih ponovno ubrizgali natrag u bolesnog pacijenta.

Nada je da će brisanjem genetskog koda za PD-1 proteine ​​T-stanice nesmetano napasti rak.

Prva injekcija prošla je bez problema i pacijent će dobiti drugu dozu, no povjerljivost pacijenta ograničava količinu informacija koje su istraživači mogli pružiti, prenosi Cyranoski. Deset drugih pacijenata podvrgnut će se sličnim tretmanima, primit će dvije do četiri injekcije, a potom će biti nadzirani šest mjeseci.

Carl June, koji istražuje imunoterapiju na Sveučilištu u Pennsylvaniji, kaže kako će ova studija vjerojatno potaknuti zdravu konkurenciju. "Mislim da će ovo pokrenuti" Sputnik 2.0 ", biomedicinski dvoboj o napretku između Kine i Sjedinjenih Država, što je važno jer konkurencija obično poboljšava krajnji proizvod", kaže Cyranoski.

Tracy Staedter iz Seekera izvještava da je June laboratorij trenutno jedini u Sjedinjenim Državama koji ima odobrenje FDA za korištenje CRISPR tehnika na T-stanicama namijenjenim ljudima.

No, istraživači u SAD-u namjerno polako napreduju na frontu CRISPR-a, izvještava Staedter. U 2015. godini, istraživači u Pekingu koristili su CRISPR da bi modificirali genom ljudskog embrija, iako mu nisu dopustili da se razvije. To je dovelo do žestoke rasprave oko etike korištenja urođene tehnologije na ljudima i dovelo Nacionalni institut za zdravlje da stvori savjetodavni odbor koji bi nadgledao sve prijedloge za korištenje CRISPR-a na ljudima.

Uređivanje gena CRISPR prvi put se koristi za liječenje pacijenta