Treba li ljudima dopustiti da mijenjaju svoj genetski kod? Pitanje je proturječno kontrolom - posebice od razvoja CRISPR-Cas9, tehnologije koja može uređivati genome. Sada su Nacionalni zavodi za zdravstvo odobrili prvo kliničko ispitivanje CRISPR-a u Sjedinjenim Državama, piše Sara Reardon za Nature News.
Povezani sadržaj
- Vitro gnojidba je nekada bila kontroverzna kakva je danas uređivanje gena
- Uređivanje gena zametaka daje uvid u osnovnu ljudsku biologiju
Do kraja godine, znanstvenici na Sveučilištu u Pennsylvaniji provest će pokus kojim se testira je li tehnologija sigurna za ljudsku upotrebu, prenosi Reardon. To je prvi put da se CRISPR koristi na ljudskim genima u Sjedinjenim Državama i slijedi njegovo odobrenje u zemljama poput Ujedinjenog Kraljevstva. NIH-ov rekombinantni DNA savjetodavni odbor koji pruža etički i istraživački nadzor agenciji, pregledao je i odobrio prijedlog.
Poznat i po svom dužem imenu, Redovito klasterirano ponavljani kratki paindromski ponavljači, CRISPR omogućuje znanstvenicima uključivanje i isključivanje gena, pa čak i zamjenu dijelova DNK. Ovo će suđenje financirati Parker Institut za imunoterapiju protiv raka, koji je s investicijom u iznosu od 250 milijuna dolara ranije ove godine osnovao bivši predsjednik Facebooka Sean Parker.
Ispitivanje će ciljati na ljudske T stanice, vrstu bijelih krvnih stanica koje su važna komponenta imunološkog sustava koja se bori protiv infekcija i bolesti. T stanice ne upravljaju samo imunološkim reakcijama; također mogu loviti i ubijati stanice raka. U ovom slučaju, kaže Reardon, istraživači će unositi i uređivati gene unutar T ćelija, a zatim će ih vratiti u krv pacijenata sa ciljem da stanice pretvore u još bolje uređaje za borbu protiv raka.
Istraživači to planiraju uređivanjem gena koji pomažu T-stanicama da otkriju i ciljaju stanice karcinoma, a istovremeno uklanjaju gen koji omogućuje da stanice raka otkriju i napadnu zauzvrat. Također planiraju ukloniti protein koji bi mogao spriječiti bitku s rakom, prenosi Reardon. Nadamo se da će se ovim izmjenama na T-stanicama provjeriti sigurnost CRISPR-a i poboljšati postojeće terapije raka.
Odobrenje dolazi nešto brže od očekivanog: Dok Antonio Regalado piše za MIT Technology Review, smatralo se da tvrtka koja se zove Editas koja planira liječiti sljepoću pomoću CRISPR-a prva koja će dobiti odobrenje. Ali nije prošlo bez polemike.
Članovi odbora za reviziju imali su zabrinutosti da i Sveučilište u Pensilvaniji i vodeći istraživač pokusa posjeduju patente i tvrtke koje bi mogle imati koristi od nedavno odobrenog testa, Jocelyn Kaiser piše za Science Magazine . Članovi odbora također su izrazili zabrinutost zbog UPennove ostavštine kada je u pitanju genska terapija. Mladić po imenu Jesse Gelsinger umro je 1999. godine sudjelujući u studiji koju su vodili istraživači UPenna. Njegova smrt dogodila se samo četiri dana nakon što je primio injekciju korektivnih gena namijenjenih liječenju smrtonosnog oblika njegovog metaboličkog poremećaja koji je pronađen kod beba.
Odobrenje CRISPR-a RDAC samo je prva prepreka s kojom se suočavaju oni koji žele koristiti tu tehnologiju za uređivanje ljudskih gena u SAD-u, piše Kaiser. Sada, istraživači moraju čekati na etičku ploču i odobrenja FDA. Ali na bolje ili na gore, čini se da će CRISPR u Sjedinjenim Državama uskoro biti više činjenica nego maštarija. Pitanje više ne bi trebalo, pa čak i ako, ali kada.
